Axe Méthodologique
L’axe 1 « méthodologique » de METRICS développe des méthodes pour produire des connaissances fiables, construire des mesures et des outils d’aide à la décision pertinents, et évaluer les technologies, les interventions et les organisations de santé. La santé numérique y occupe une place importante, notamment à travers les systèmes d’aide à la décision et d’alerte et la réutilisation des données issues des logiciels de soins, des dispositifs de suivi et des entrepôts de données de santé. Ces données contribuent à la production de connaissances ainsi qu’au développement et à l’évaluation de nouvelles applications numériques.
Les recherches menées dans cet axe interrogent la validité des choix qui relient les données aux conclusions scientifiques et à leurs usages. Elles s’organisent autour de trois thèmes complémentaires : la validité des inférences à partir de données complexes ; la construction et la validation des mesures et des outils d’aide à la décision ; la conception et la validité des démarches d’évaluation. Ces thèmes se distinguent par leur objet premier tout en partageant des questions sur la maîtrise des biais, la caractérisation de l’incertitude et les conditions de généralisation ou d’utilisation des résultats. Leur articulation permet d’étudier conjointement les propriétés des méthodes et leur adéquation aux phénomènes, aux usages et aux contextes auxquels elles sont destinées, dans des configurations expérimentales, simulées ou intégrées aux soins.
Thème 1 : Validité des inférences à partir de données complexes
Les recherches de ce thème visent à établir les conditions dans lesquelles des données hétérogènes, dépendantes ou recueillies à d’autres fins permettent de produire des conclusions scientifiques fiables. Elles abordent les choix de construction des données, la représentation de leur structure et les propriétés des méthodes d’analyse.
Les données produites par les outils de santé numérique, collectées dans les registres ou réunies dans les entrepôts de données de santé posent notamment la question de leur réutilisation à des fins de recherche : comment les structurer et construire des variables d’analyse sans perdre les informations nécessaires à l’interprétation des résultats ? La génération de bases de données synthétiques prolonge cette réflexion en interrogeant les propriétés des données à reproduire pour les usages scientifiques envisagés.
La détection d’agrégats spatiaux dans des données de survie constitue un terrain de développement de méthodes tenant compte des corrélations entre observations pour identifier des variations pertinentes tout en contrôlant les erreurs d’inférence. L’analyse des trajectoires de réhospitalisation pose des questions complémentaires sur le traitement des événements répétés et de leur articulation avec le décès. L’intégration de données cliniques et biologiques permet également d’étudier l’identification de sous-groupes de patients et la robustesse de leur caractérisation. Ces recherches s’articulent avec l’étude des transformations nécessaires à la réutilisation des données de soins, depuis leur structuration jusqu’à la construction des variables d’analyse. L’objectif est de maîtriser les biais associés aux données et aux choix analytiques, de quantifier l’incertitude et de préciser les conditions de généralisation des conclusions.
Thème 2 : Construction et validation des mesures et des outils d’aide à la décision
Ce thème porte sur la construction de représentations opérationnelles permettant de caractériser un état, d’anticiper une évolution ou d’orienter une décision. Le problème central est celui de la validité du passage entre le phénomène étudié, sa représentation et l’usage auquel celle-ci est destinée. Les recherches sur les biocapteurs et la variabilité de la fréquence cardiaque examinent ainsi les conditions dans lesquelles un signal physiologique renseigne sur un état clinique, notamment pour la détection de l’hypoxie fœtale ou la prédiction du pré-éveil sous anesthésie. La confrontation entre représentation et référence expérimentale structure également la caractérisation et la modélisation biomécaniques des tissus périnéaux. Lorsque la cible est directement décisionnelle, les recherches portent sur la définition de références explicites, le choix des critères de performance et l’épreuve des règles proposées. La priorisation des interventions pharmaceutiques à partir de scores et la détection de situations à risque par des outils de santé numérique illustrent ces enjeux. La prise en compte de l’évolution des données au cours du suivi conduit également à étudier l’actualisation des prédictions et les conditions de déclenchement d’alertes susceptibles d’orienter une intervention ou une action de prévention.
Il s’agit de déterminer ce que chaque outil permet effectivement de mesurer ou de décider, d’en établir les limites et de préciser les conditions dans lesquelles son utilisation est justifiée.
Thème 3 : Conception et validité des démarches d’évaluation des technologies, des interventions et des organisations de santé
Les recherches de ce thème portent sur les méthodes permettant d’évaluer les technologies, les interventions et les organisations de santé, en considérant conjointement leurs effets, leurs usages et leurs conditions de mise en œuvre. Elles étudient comment le choix du plan d’étude, des instruments, des participants et des situations d’évaluation influence la validité et la portée des conclusions. L’évaluation de l’utilisabilité des outils de santé numérique conduit notamment à examiner la capacité des méthodes à révéler les problèmes d’utilisation et les modalités d’implication des utilisateurs. Ils interrogent notamment les effets du réalisme des situations et du nombre de participants sur les résultats et l’efficience des évaluations. L’évaluation des organisations et des innovations organisationnelles porte également sur les méthodes permettant d’apprécier leur implantation en vie réelle : documenter leur mise en œuvre effective, les adaptations apportées, leur appropriation par les acteurs et les conditions qui facilitent ou entravent leur intégration aux pratiques. Ces recherches s’articulent avec la comparaison de plans séquentiels et adaptatifs et l’étude des biais liés à la participation à une recherche. Elles couvrent des configurations expérimentales, simulées ou intégrées aux soins, afin de déterminer quelles conclusions chaque dispositif permet de soutenir et d’expliciter les compromis entre contrôle des biais, pertinence des situations, faisabilité et ressources mobilisées.